Описание
Характеристики
Объём: 5 ML
Упаковка: 1 MG
Форма выпуска: Раствор для инфузий
Бренд: Biomarin Europe Ltd
Препарат Наглазим (Галсульфаза)
Наглазим — препарат со свойствами ферментных и антиферментных соединений. Главным действующим веществом в составе препарата является галсульфаза. Лекарство назначают для длительной комбинированной терапии заболеваний, связанных с накоплением мукополисахаридов в тканях, в частности — мукополисахаридоза шестого типа.
Механизм действия
Мукополисахаридоз — метаболическое заболевание соединительных тканей, при котором нарушается обмен кислых гликозаминогликанов. Naglazim, попадая в организм, восполняет недостаточность этого фермента, тем самым снижает риски различных функциональных и анатомических нарушений еще на клеточном уровне. Цель терапии — восстановление уровня лизосомальной ферментной активности, достаточной для гидролиза накопленного дерматансульфата и предотвращения его дальнейшего накопления.
Протокол применения
Наглазим доступен в форме концентрата для приготовления внутривенных инфузий. Для пациентов всех возрастных категорий предусмотрена единая дозировка — 1 мг/1 кг массы тела. Для приготовления раствора флаконы нагреваются при комнатной температуре. Готовый раствор используют сразу. Сам препарат необходимо хранить в холодильнике: допускается его хранение при комнатной температуре не дольше 24 часов. Приготовленный раствор вводится внутривенно путем медленных инфузий, продолжительностью 4 и более часов. Манипуляция проводится один раз в неделю.
Эффективность использования
Препарат Наглазим прошел масштабное клиническое испытание, в ходе которого была доказана его способность восстанавливать ферментную недостаточность у пациентов с синдромом Марото-Лами. Заместительная терапия положительно отражается на состоянии пациентов, улучшает качество жизни, снижает риски различных патологий, связанных с дефицитом ферментов.
Противопоказания
Наглазим не назначают пациентам с аллергией на любые составляющие препарата, в том числе и на галсульфазу.
Побочные эффекты
Непосредственно во время инфузий Наглазима у ряда пациентов отмечаются следующие побочные эффекты:
- нарушения со стороны органов дыхания;
- сужение просвета мелких бронхов и бронхиол, характеризующиеся трудным выдохом со свистом, одышкой и нарастающей дыхательной недостаточностью;
- развитие острого респираторного дистресс-синдрома;
- крапивница в области шеи и лица.
К наиболее часто встречающимся отсроченным побочным эффектам относят:
- повышения температуры тела;
- болевых ощущений в суставах;
- тошноты и иногда рвоты;
- болей в животе и кишечных расстройств;
- болей и воспалительных явлений в ушах;
- кашля;
- инфекций верхних дыхательных путей.
Взаимодействие с другими препаратами
Специальных клинических испытаний, связанных с изучением взаимодействия Galsulfase с препаратами иных фармакологических групп, не проводилось. При этом не рекомендуется смешивать средство с иными препаратами.
Условия транспортировки и хранения
Во избежание утери терапевтических свойств Naglazim, необходимо строго соблюдать температурный режим от 2 до 8 С0 при транспортировке и хранении. Лекарство нельзя замораживать и подвергать солнечным лучам.
